小兒陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥

[[陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥]](paroxysmal nocturnal hemoglobinuria，PNH)是一種后天獲得性[[造血干細(xì)胞]][[基因突變]]，導(dǎo)致[[紅細(xì)胞膜]]病變的慢性[[溶血性]][[疾病]]，臨床上以間歇發(fā)作的[[血管]]內(nèi)[[溶血]]、[[血紅蛋白尿]]、[[睡眠]]后溶血加重為特點(diǎn)。男女均可發(fā)病，男性較多。多見于青壯年，小兒時(shí)期極少見。又稱[[陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿]]癥、馬-米二氏綜合征、陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿、[[發(fā)作性睡眠]]性[[血經(jīng)]][[蛋白尿]]。
==小兒陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥的病因==
【發(fā)病原因】<br /> 目前認(rèn)為，PNH的病因在于后天獲得性[[造血干細(xì)胞]][[基因突變]]。其[[病理]]生理主要與[[細(xì)胞膜]]表面缺乏一組糖[[肌醇]][[磷脂]](GPI)[[連接蛋白]]有關(guān);而GPI連接蛋白的缺乏又繼發(fā)于GPI錨合成缺陷。PNH病人外周血中，正常和異常[[紅細(xì)胞]]、[[粒細(xì)胞]]、[[單核細(xì)胞]]和[[血小板]]同時(shí)存在，提示異常[[細(xì)胞]]起源于[[骨髓]]中的一個(gè)克隆。早有研究發(fā)現(xiàn)，有G6PD[[變異]]的女性[[雜合子]]病人可見到異常的PNH紅細(xì)胞均具有一個(gè)[[同工酶]]。該酶[[基因]]位于X染色體上，因而推測，這些異常細(xì)胞起源于具有上述同工酶的單一[[祖細(xì)胞]]。幾乎所有PNH病人都有pig/α基因(定位于Xp22)異常。該[[基因缺陷]]可引起N-乙酰[[葡萄糖]]胺不能加到[[磷脂酰肌醇]]上，因而最終不能形成完整的GPI錨。近年來有大量研究支持該論點(diǎn)。導(dǎo)致造血干細(xì)胞發(fā)生基因突變的確切原因尚不清楚。臨床上PNH與[[再生障礙性貧血]]可相互轉(zhuǎn)化或同時(shí)存在，因而推測可能的發(fā)病機(jī)制是：某種致突變源使造血干細(xì)胞發(fā)生[[突變]]，加上[[病毒]]、某些藥物等因素導(dǎo)致[[免疫功能]]失調(diào)，使正常的造血干細(xì)胞受損而減少，突變的造血干細(xì)胞有機(jī)會(huì)[[增殖]]而發(fā)病。這一學(xué)說尚需研究證實(shí)。目前發(fā)現(xiàn)，PNH病人異常細(xì)胞上至少有15種[[蛋白質(zhì)]]發(fā)生不同程度的缺乏，此與異常細(xì)胞的功能有著密切關(guān)系。此類蛋白質(zhì)可分為[[補(bǔ)體]]防御[[蛋白]]、[[免疫]][[分子]]、[[酶類]]、[[受體]]類及功能未知的粒細(xì)胞[[蛋白質(zhì)類]]等。<br />　　【發(fā)病機(jī)制】 <br /> 本病在[[睡眠]]時(shí)病情加重，其原因未明，目前認(rèn)為可能因睡眠時(shí)血流緩慢，組織和器官內(nèi)酸度升高，使[[血液]]趨于酸性而致[[溶血]]。此外，[[感染]]、特別是[[病毒性]]感染、藥物(如[[阿司匹林]]、[[氯丙嗪]]、[[氯化銨]]、[[呋喃坦啶]]、鐵劑等)、[[輸血]]、手術(shù)、勞累、[[精神創(chuàng)傷]]等均可誘發(fā)溶血。<br />　　 目前認(rèn)為，PNH病人的紅細(xì)胞對(duì)補(bǔ)體的[[溶血作用]]敏感性增強(qiáng)的主要原因是細(xì)胞膜缺乏CD55和CD59兩種膜蛋白，從而導(dǎo)致對(duì)膜表面補(bǔ)體[[活化]]的調(diào)控作用減弱。CD55又稱衰變加速因子(decay accelerating factor，DAF)，能增加[[轉(zhuǎn)化酶]][[復(fù)合物]][[解離]]或衰變的速度。異常PNH細(xì)胞膜上CD55的缺乏使轉(zhuǎn)化酶活性增高，因此導(dǎo)致更多的C3沉積于膜上。CD59又稱反應(yīng)性溶血膜抑制物(membrane inhibitor of reactive lysis，MIRL)，能抑制補(bǔ)體活化過程中C8和C9之間的相互作用。PNH紅細(xì)胞上的CD59缺乏可導(dǎo)致紅細(xì)胞對(duì)補(bǔ)體溶血作用的敏感性增強(qiáng);但PNH異常血小板上的CD59缺乏并不導(dǎo)致血小板破壞，而主要在PNH并發(fā)[[靜脈血栓形成]]中起作用。因?yàn)镻NH血小板上多聚C9復(fù)合物的形成調(diào)節(jié)障礙，所以有更多的C9復(fù)合物插入膜中，產(chǎn)生更多的[[血栓素]]，而PNH的異常血小板又對(duì)血栓素的反應(yīng)特別敏感，所以PNH病人易于并發(fā)[[血栓形成]]。 PNH病人粒細(xì)胞上Fcγ受體Ⅲα(CDl6a)缺乏可以使病人易于感染，特別是[[血源]]性感染。[[乙酰膽堿酯酶]]活性降低是本病特征之一。PNH紅細(xì)胞乙酰膽堿酯酶活性降低程度與病情輕重相平行。目前認(rèn)為，該[[酶活性]]降低可能繼發(fā)于紅細(xì)胞膜[[脂質(zhì)]]異常，與溶血的發(fā)生無關(guān)。PNH細(xì)胞其他蛋白質(zhì)，如CD58、CD14、CDw52、乙酰膽堿酯酶、[[白細(xì)胞]][[堿性磷酸酶]]、[[尿激酶]]受體、[[葉酸]]受體等丟失的意義不明。 <br /> 根據(jù)紅細(xì)胞對(duì)補(bǔ)體溶血的敏感性的不同，可將PNH紅細(xì)胞分為3種：<br />　　A)極敏感紅細(xì)胞：它對(duì)補(bǔ)體溶血的敏感性為[[正常紅細(xì)胞]]的25～30倍。<br />　　B)中度敏感紅細(xì)胞：它對(duì)補(bǔ)體的敏感性較正常紅細(xì)胞高3～5倍。<br />　　C)正常紅細(xì)胞。<br /> 臨床上，約78%PNK病人同時(shí)存在極敏感紅細(xì)胞和正常紅細(xì)胞兩種，約9%同時(shí)存在極敏感紅細(xì)胞和正常紅細(xì)胞兩種，其余病人同時(shí)存在中度敏感紅細(xì)胞及正常紅細(xì)胞，極少數(shù)病人只有中度敏感紅細(xì)胞。[[臨床表現(xiàn)]]的嚴(yán)重程度與極敏感紅細(xì)胞群所占比例的多少有關(guān)。一般情況下，當(dāng)極敏感紅細(xì)胞占20%～50%時(shí)即可發(fā)生[[血紅蛋白尿]]，但中度敏感紅細(xì)胞所占比例雖然高，其臨床表現(xiàn)則大多較輕，可不出現(xiàn)血紅蛋白尿。此外，敏感紅細(xì)胞所占比例可以隨病情發(fā)展而改變;當(dāng)敏感紅細(xì)胞比例減少，病情也隨之減輕或緩解。
==小兒陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥的癥狀==
【[[臨床診斷]]】<br /> 1882年P(guān)aulStrubing首次報(bào)道的病例是在夜間發(fā)生[[血紅蛋白尿]]故名為“[[陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿]]癥”。但是后來發(fā)現(xiàn)，其發(fā)作通常是在[[睡眠]]之后，所以在我國改稱“[[陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥]]”。<br /> 該病起病緩慢，首[[發(fā)癥]]狀為輕重不等的[[貧血]]，多數(shù)病人有血紅蛋白尿，其尿呈醬油色或棕色，但有25%病人在病程中始終無血紅[[蛋白尿]]。血紅蛋白尿多在夜間睡眠后發(fā)生，清晨睡醒時(shí)較重，下午較輕，白天睡眠也可致發(fā)作。發(fā)作時(shí)常伴有[[寒戰(zhàn)]]、[[發(fā)熱]]、[[頭痛]]、[[腹痛]]、[[腰痛]]等[[癥狀]]。特征性的睡眠性[[溶血]]可能是由于[[內(nèi)毒素]]經(jīng)[[腸道]]吸收而致[[補(bǔ)體]][[活化]]有關(guān)。長期血紅蛋白尿可引起腎內(nèi)含鐵[[血黃]]素沉著，而致[[含鐵血黃素]]尿。長期的血紅蛋白尿和含鐵血黃素尿又可使體內(nèi)鐵丟失，而致[[缺鐵性貧血]]。有些病人由于[[血小板]]的減少及其功能異常，而有[[出血傾向]]，如[[齒齦出血]]、[[鼻出血]]和[[皮膚出血]]等。血紅蛋白尿頻繁發(fā)作者，由于長期[[紅細(xì)胞]]破壞過多或[[輸血]]過多可致輕度[[黃疸]]或[[皮膚色素沉著]]。肝脾常輕度腫大。有些病人在病程中可出現(xiàn)[[再生障礙性貧血]]的[[臨床表現(xiàn)]]。少數(shù)病人可轉(zhuǎn)變?yōu)閇[急性白血病]]或[[骨髓纖維化]]。 根據(jù)[[溶血性貧血]]的臨床表現(xiàn)，血紅蛋白尿和[[酸溶血試驗(yàn)]]陽性，即可確診。對(duì)于表現(xiàn)為[[增生]]低下性貧血而溶血的證據(jù)不明顯者，需追蹤觀察才能明確診斷。血紅蛋白尿的發(fā)作情況差別很大，有的僅偶然發(fā)作，有的發(fā)作頻繁，并常伴有黃疸。發(fā)作的誘因以[[感染]]為多見，藥物、[[輸血反應(yīng)]]、[[疲勞]]和手術(shù)等均可誘發(fā)。溶血的量與許多因素有關(guān)：補(bǔ)體敏感紅細(xì)胞的所占比率差異很大，為1%～90%。這些[[細(xì)胞]]都有發(fā)生溶血的危險(xiǎn)；紅細(xì)胞差異很大，這與[[細(xì)胞膜]]表面補(bǔ)體防御[[蛋白]]的含量差異較大有關(guān)。<br /> 【[[實(shí)驗(yàn)室診斷]]】<br />　　1.PNH[[實(shí)驗(yàn)室檢查]]：Ham試驗(yàn)、糖水試驗(yàn)、[[蛇毒因子溶血試驗(yàn)]]、尿潛血(或尿含鐵血黃素)等項(xiàng)實(shí)驗(yàn)中凡符合下述任何一種情況，綜合臨床表現(xiàn)即可確診： A）兩項(xiàng)以上陽性。 B）一項(xiàng)陽性，但須具備下列條件：兩次以上陽性，或1次陽性，但操作正規(guī)有陰性對(duì)照、結(jié)果可靠，即時(shí)重復(fù)仍陽性者;有溶血的其他直接或間接證據(jù)，有肯定的血紅蛋白尿出現(xiàn);能除外其他溶血特別是[[遺傳性球形紅細(xì)胞增多癥]]、[[自身免疫性溶血性貧血]]、[[葡萄糖]]-6-磷酸脫氫酶(G-6-PD)缺乏癥和[[陣發(fā)性冷性血紅蛋白尿]]癥等。<br /> 　　2.[[再障]]-PNH[[綜合征]]診斷標(biāo)準(zhǔn) 凡再障轉(zhuǎn)化為PNH，或PNH轉(zhuǎn)化為再障，或兼有兩病特征者，均屬再障-PNH綜合征。根據(jù)為兩病發(fā)生先后順序，兩者特征的偏重時(shí)，可分為4種情況：<br /> 　　A)再障-PNH：指原有肯定有再障(而非未能診斷的PNH早期表現(xiàn))，轉(zhuǎn)為可確定的PNH，再障的表現(xiàn)已不明顯。<br /> 　　B)PNH-再障：指原有肯定的PNH(而非下述的第4類)，轉(zhuǎn)為明確的再障，PNH的表現(xiàn)已不明顯。<br /> 　　C)PNH伴有再障特征：指臨床及實(shí)驗(yàn)室檢查所見均說明病情仍以PNH為主但伴有1個(gè)或1個(gè)以上部位[[骨髓增生]]低下、[[巨核細(xì)胞]]、[[網(wǎng)織紅細(xì)胞]]不增高等再障表現(xiàn)者。<br /> 　　D)再障伴有PNH特征：只臨床及實(shí)驗(yàn)室檢查所見均說明病情人以再障為主，但伴有PNH的有關(guān)化驗(yàn)結(jié)果陽性者。
==小兒陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥的診斷==

===小兒陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥的檢查化驗(yàn)===
1.血象：[[血小板]]常減少，[[網(wǎng)織紅細(xì)胞]]或高或低。多為正[[細(xì)胞]][[正色]]素性[[貧血]]，如合并缺鐵則呈[[小細(xì)胞]][[低色素性貧血]]。[[白細(xì)胞]]數(shù)常減少，合并[[感染]]時(shí)常升高。<br /> 　　2.GPI[[連接蛋白]]檢測：應(yīng)用[[單克隆抗體]]結(jié)合[[流式細(xì)胞儀]]分析檢測[[血細(xì)胞]]CD55和CD59的表達(dá)，檢測[[粒細(xì)胞]]或[[紅細(xì)胞]]上GPI連接蛋白敏感性高、特異性強(qiáng)、結(jié)果可靠。而且粒細(xì)胞和血小板細(xì)胞群中的異常細(xì)胞所占比例大于紅細(xì)胞中的，所以易操作這與血循環(huán)中異常粒細(xì)胞和血小板的壽命正常有關(guān)。一般而言，CD59缺乏最常見，CD16α缺乏最少見。<br />　　3.尿檢查：可見[[血紅蛋白尿]]，潛血試驗(yàn)陽性。[[含鐵血黃素]](Rous試驗(yàn))試驗(yàn)陽性。<br />　　4.[[骨髓]]象：具個(gè)體與時(shí)間段的特異性。多數(shù)病人的[[骨髓增生]]活躍，以中[[幼紅細(xì)胞]]和[[晚幼紅細(xì)胞]][[增生]]為主，多見于血紅蛋白尿發(fā)作者;少數(shù)病人的[[骨髓增生減低]]或重度減低，多見于血紅蛋白尿不發(fā)作者。骨髓[[鐵染色]]常陰性，但經(jīng)多次[[輸血]]或骨髓增生低下者，其骨髓鐵正常或增多。骨髓培養(yǎng)?？砂l(fā)現(xiàn)CFU-E和CFU-GM等的[[集落]]數(shù)少于正常。<br /> 　　5.特殊[[溶血]]試驗(yàn)<br />　　A)[[酸溶血試驗(yàn)]](Ham試驗(yàn))：此試驗(yàn)有較強(qiáng)特異性，陽性是診斷本病的重要依據(jù)。PNH異常紅細(xì)胞在酸化[[血清]]后(pH為6.2)，易被[[補(bǔ)體旁路]]激活的[[補(bǔ)體]]攻擊而破裂。該試驗(yàn)的敏感性取決于血清中鎂離子的濃度。如果血清中鎂離子濃度調(diào)升到5mmol/L，則可提高該實(shí)驗(yàn)的敏感性。但是，該試驗(yàn)難以檢測到小的異常細(xì)胞群和對(duì)補(bǔ)體中度敏感的紅細(xì)胞。<br />　　B)[[蔗糖溶血試驗(yàn)]]：一種簡便的篩選試驗(yàn)。其原理是在離子濃度低的[[蔗糖]]溶液中，補(bǔ)體血清與[[紅細(xì)胞膜]]的結(jié)合加強(qiáng)，造成紅細(xì)胞膜的缺損，使紅細(xì)胞內(nèi)的[[血紅蛋白]]溢出而溶血。本試驗(yàn)比酸溶血試驗(yàn)敏感，但特異性較差，如在[[巨幼紅細(xì)胞性貧血]]、[[免疫性溶血]]性貧血和粒細(xì)胞[[白血病]]等均可出現(xiàn)陽性。<br />　　C)[[蛇毒因子溶血試驗(yàn)]]：較強(qiáng)特異性，敏感性較Ham強(qiáng)，比糖水溶血實(shí)驗(yàn)略差，其原理是從[[眼鏡蛇]]提取出的一種[[蛇毒]]因子(本身沒有溶血)在血清的協(xié)同下通過激活補(bǔ)體旁路使PNH異常紅細(xì)胞破裂而溶血，[[正常紅細(xì)胞]]則否。<br />　　D)補(bǔ)體溶血敏感試驗(yàn)：通過觀察使[[抗體]][[致敏]]紅細(xì)胞發(fā)生溶血所需要的補(bǔ)體量，可以判斷異常紅細(xì)胞的比例及其對(duì)補(bǔ)體溶血的敏感程度。<br /> 6. 常規(guī)做[[影像學(xué)]]檢查，如胸片、[[B超]]，注意有無[[肺部感染]]，[[膽石]]和肝、[[脾腫大]]等。[[血管造影]]可發(fā)現(xiàn)[[靜脈血栓]]、腦[[CT]]檢查可發(fā)現(xiàn)[[腦血栓]]。
===小兒陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥的鑒別診斷===
本病應(yīng)與[[再生障礙性貧血]]、[[自身免疫]]性[[貧血]]、[[骨髓增生異常綜合征]](MDS)（目前認(rèn)為是[[造血干細(xì)胞]][[增殖]][[分化]]異常所致的造血功能障礙）、營養(yǎng)性巨幼[[細(xì)胞]]性貧血和其他原因所致的[[血紅蛋白尿]]鑒別。<br /> 根據(jù)上述各病的臨床和[[實(shí)驗(yàn)室檢查]]特點(diǎn)不難作出鑒別。如果[[再障]]病人[[骨髓增生]]低下，而又能查出類似PNH的異常[[紅細(xì)胞]]，或有PNH[[臨床表現(xiàn)]]和實(shí)驗(yàn)室檢查所見而骨髓增生低下者，應(yīng)懷疑再障-PNH[[綜合征]]。一些MDS病人也可出現(xiàn)類似PNH的異常[[血細(xì)胞]]，但其基本特點(diǎn)和病情的發(fā)展仍以MDS為主，臨床[[癥狀]]主要表現(xiàn)為外周血[[全血細(xì)胞減少]]，[[骨髓]]細(xì)胞[[增生]]，成熟和幼稚細(xì)胞有形態(tài)異常即病態(tài)造血。很少發(fā)生典型血紅蛋白尿或出現(xiàn)PNH表現(xiàn)。
==小兒陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥的并發(fā)癥==
1.[[膽石癥]]：長期[[溶血]]所致。主要[[癥狀]]為[[腹痛]]([[脹痛]]或[[絞痛]]、劇痛)、[[惡心嘔吐]]、[[畏寒]]、[[發(fā)熱]]及[[黃疸]]。<br /> 2.[[血栓]]：[[血小板]]膜與[[血漿]][[補(bǔ)體]]的相互作用失常，導(dǎo)致[[血液]][[高凝狀態(tài)]]而引起[[血栓形成]]，以下肢[[靜脈]]和[[腸系膜]]靜脈的血栓形成較為多見，[[腹部]][[靜脈栓塞]]時(shí)出現(xiàn)類似[[急腹癥]]的劇烈腹痛。若[[門靜脈]][[栓塞]]，可引起[[門脈高壓]]甚至[[肝功能衰竭]]。<br /> 3.[[缺鐵性貧血]]：長期[[血紅蛋白尿]]可引起腎內(nèi)含鐵[[血黃]]素沉著，而致[[含鐵血黃素]]尿。長期的血紅蛋白尿和含鐵血黃素尿又可使體內(nèi)鐵丟失，而致缺鐵性貧血。<br /> 4.[[出血]]：由于[[血小板減少]]及其功能異常，而有[[出血傾向]]。<br /> 5.[[肝脾腫大]]：由于長期[[紅細(xì)胞]]破壞過多或[[輸血]]過多可致黃疸或[[皮膚色素沉著]]，肝脾腫大。<br /> 6.[[再生障礙性貧血]]。少數(shù)病人可轉(zhuǎn)變?yōu)閇[急性白血病]]或[[骨髓纖維化]]。
==小兒陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥的預(yù)防和治療方法==
【治療】<br /> 目前對(duì)本病尚無特效治療手段。<br /> 1.若病人無癥狀時(shí)不需要治療，但應(yīng)注意避免[[過敏]]及[[蛋白尿]]的發(fā)作。<br /> 2.[[骨髓移植]]為根治本病提供了新手段。目前正在進(jìn)一步研究中。<br />　　3.[[溶血]]的治療 在急性溶血發(fā)作時(shí)用[[潑尼松]]1～2mg/(kg.d)治療，可減輕溶血，至少需服藥2周以上，療效出現(xiàn)后，可給小劑量0.3～0.5mg/(kg.d)維持。[[維生素E]]有穩(wěn)定[[紅細(xì)胞膜]]和防止[[溶血作用]]，每天[[肌注]]100mg或口服100mg/次，3次/d，經(jīng)3～4周后[[溶血現(xiàn)象]]減輕、[[紅細(xì)胞]]和[[血紅蛋白]]增高。此外，每次用6%[[右旋糖酐10]]～20ml/kg[[靜脈滴注]]，有暫時(shí)減輕溶血作用。并發(fā)急性[[血栓形成]]時(shí)，可用[[溶栓]]劑(如[[鏈激酶]]、[[尿激酶]]等)治療。一旦轉(zhuǎn)安，可用[[肝素]]治療。之后，可用抗凝劑[[華法林]][[衍生物]]或[[雙香豆素]]治療。<br />　　4.[[貧血]]的治療<br />　　A)補(bǔ)充治療：貧血明顯者可[[輸血]]，但不宜輸全血，這是因?yàn)槿械腫[白細(xì)胞]]能激活[[補(bǔ)體]]，促進(jìn)溶血。此外，[[血漿]]中的ABO[[凝集素]]也可能破壞病人的補(bǔ)體敏感紅細(xì)胞。一般可輸入經(jīng)[[生理鹽水]]洗滌3次的紅細(xì)胞，輸入紅細(xì)胞不僅可糾正貧血，而且還可間接抑制造血，使[[骨髓]]減少產(chǎn)生補(bǔ)體敏感的紅細(xì)胞，從而減輕溶血。如有缺鐵，可補(bǔ)鐵。但應(yīng)注意，鐵劑可誘發(fā)溶血，這可能與鐵劑刺激骨髓產(chǎn)生對(duì)補(bǔ)體敏感的紅細(xì)胞而致溶血加速有關(guān)。補(bǔ)鐵宜用小劑量鐵劑。有人主張?jiān)诮o鐵劑治療前先輸血，以抑制紅細(xì)胞的生成，可防止溶血加重。<br />　　B)[[雄激素]]的使用：有刺激紅細(xì)胞生成作用，可用[[氟甲睪酮]](氟羥甲基[[睪丸酮]])，劑量為1～2mg/(kg.d)，產(chǎn)生療效后用小劑量維持(10～30mg/d)。也可用[[丙酸睪酮]]，但在治療前和治療中應(yīng)檢查[[肝功能]]，本病可能有肝功能損害，應(yīng)予注意。<br />　　5.[[基因治療]] 隨著對(duì)PNH異常[[基因]]的認(rèn)識(shí)，使用基因治療PNH有可能成為一種新的[[療法]]。目前處于研究階段。<br /> 6.脾切除無效。<br /> 　　【預(yù)后】<br /> PNH本身很少致死，死因常為并發(fā)[[感染]]或[[血栓栓塞]]。病程緩慢，中位生存期為10年，個(gè)別病人可存活40年以上。少數(shù)病人于發(fā)病經(jīng)幾年后病情自然減輕或完全緩解，這些病人的[[實(shí)驗(yàn)室檢查]]異常結(jié)果可持續(xù)存在或完全消失?？偟恼f來，小兒PNH預(yù)后較成人差。Ware等報(bào)道的26例兒童及青少年P(guān)NH中，8例于初診后8個(gè)月～28.1年死亡(平均7.7年，[[中位數(shù)]]5.0年)，4例死于感染，3例死于血栓形成，1例患兒轉(zhuǎn)化為[[急性粒細(xì)胞白血病]]并于骨髓移植后死亡。26例兒童及青少年P(guān)NH患者估算的5年[[生存率]]為80%，10年生存率為60%，20年生存率為28%，中位數(shù)生存期為13.5年。該組患兒隨訪時(shí)間最長為19年，26例中僅4例(15%)存活15年以上，僅1例臨床無癥狀，無一例有治愈的證據(jù)。
==小兒陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥的護(hù)理==
目前病因未明，且無特效治療手段。[[感染]]、特別是[[病毒感染]]，藥物(如[[阿司匹林]]、[[氯丙嗪]]、[[氯化銨]]、[[呋喃坦啶]]、鐵劑等)、[[輸血]]、手術(shù)、勞累、[[精神創(chuàng)傷]]等均可誘發(fā)[[溶血]]。因此，防治上述誘因有利于預(yù)防[[疾病]]的發(fā)作。
==參看==
*[[兒科疾病]]
<seo title="小兒陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥,小兒陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥癥狀_什么是小兒陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥_小兒陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥的治療方法_小兒陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥怎么辦_A+醫(yī)學(xué)百科" metak="小兒陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥,小兒陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥治療方法,小兒陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥的原因,小兒陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥吃什么好,小兒陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥癥狀,小兒陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥診斷" metad="A+醫(yī)學(xué)百科小兒陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥條目介紹什么是小兒陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥，小兒陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥有什么癥狀，小兒陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥吃什么好，如何治療小兒陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白..." />
[[分類:兒科疾病]]